2016/11/15 15:48:31 来源： 上海抚生实业有限公司
二十世纪七十年代早期的研究已揭示出很多新合成的蛋白的第一部分是让核糖体将这种新生蛋白送到另一个被称作内质网的细胞结构中的信号肽。这一关键的认识是被评为1999年诺贝尔生理或医学奖的基础。一种“信号识别颗粒（signal recognition particle, SRP）”附着到这种信号肽上，从而协助护送它到内质网；SRP也会暂时地阻止蛋白产生，一旦它到达内质网时，核糖体就会反弹回去，而SRP会继续向前移动。
当人体的一切运转正常时，这是因为大量新合成的蛋白折叠成正确的结构和在正确的时间被转运到细胞内的正确位点上。相反地，很多人类疾病---比如癌症和神经退行性疾病---之所以会发生是因为这个过程的某些方面发生差错。
利用允许在比之前更高的分辨率下观察这种机制的现代技术和仪器，Frydman和她的同事们发现在开始产生蛋白之前，mRNA事实上含有少量被SRP识别的信息，而且SRP事实上在蛋白出现之前就在核糖体的排出位点（exit site）上等待着。研究人员也发现并不像之前所认为的那样，SRP一点也不能够阻止蛋白产生。
Frydman说，这两项发现是非常重要的和有趣的，这是因为细胞内合成的蛋白何时和如何到达细胞膜会产生可怕的后果。
Frydman说，非常重要的过程依赖于蛋白精确地到达目标位点，和细胞需要忠实地分泌蛋白。如果一种特定的蛋白停留在细胞质中，那么它可能聚集在一起，导致健康功能的丧失或者意外获得不健康的功能。这些功能的获得或丢失是囊性纤维化、癌症和阿尔茨海默病等很多疾病的典型特征。
Frydman说，“很多在治疗上比较重要的蛋白在很大程度上能够通过将它们靶向这种分泌途径而加以制造。但是它们目前也是依赖这种经典模型进行设计的。更好地理解这个过程可能真正地改善设计新药物的过程。”
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